Una niña china de seis años murió el año pasado tras recibir una terapia génica experimental para corregir una afección que no ponía en riesgo su vida, revela una investigación de Science y Retraction Watch.
La menor, a la que se le dio el seudónimo de Mei, murió en marzo de 2025 una semana después de recibir una infusión espinal de millones de virus diseñada para penetrar en el cerebro y corregir una rara afección genética que le causaba un leve deterioro cognitivo, señala el informe.
Un experimento millonario con riesgos poco claros
Sus padres, que pagaron más de 800.000 dólares para financiar el experimento, no fueron informados de manera adecuada sobre los riesgos del procedimiento, indicó el informe.
El investigador principal, el neurocientífico Zilong Qiu, publicó junto con su equipo un artículo sobre estudios relacionados en animales en la revista Nature que no mencionaba a Mei.
Ese trabajo no menciona ni a Mei ni a su familia y únicamente se limitaba a decir que "cerrar la brecha entre la investigación preclínica y la traslación clínica (la transferencia de resultados a su aplicación) sigue siendo un desafío importante".
Una enfermedad rara sin riesgo de muerte
Mei tenía una rara afección genética llamada síndrome de Snijders Blok-Campeau, de la que se sabe que afecta solo a 237 personas en todo el mundo.
La mayoría de las personas afectadas tiene una esperanza de vida normal, cabezas de mayor tamaño que el habitual y déficits intelectuales, aunque el grado varía enormemente.
En el caso de Mei, esto significaba que, a los seis años, aún hablaba con frases sencillas y comía con palillos de entrenamiento.
Nuevo golpe a la ciencia médica china
La muerte de la menor, no revelada hasta ahora, supone un nuevo golpe a las ambiciones de China de rivalizar con Estados Unidos como potencia en biotecnología, tras el escándalo de 2018 en torno a He Jiankui, el biofísico que produjo en secreto bebés con edición genética.
Qiu es uno de varios investigadores en todo el mundo que compiten por convertir los editores de bases de ADN en tratamientos personalizados para niños con enfermedades genéticas raras.
Otro caso similar, pero exitoso en Estados Unidos
Con el tratamiento de Mei, Qiu aspiraba a lograr la primera terapia de edición genética dirigida al cerebro en la historia, reescribiendo el gen mutado en sus neuronas para que pudiera producir una proteína vital.
En cambio, murió una semana después a causa de una grave reacción inmunitaria. Tras su muerte, el hospital de Shanghái pagó una multa de escasa cuantía a una autoridad sanitaria local, pero Qiu no fue sancionado públicamente.
Solo un mes antes, un bebé con las iniciales KJ que tenía un trastorno metabólico potencialmente mortal había recibido con éxito un tratamiento de este tipo en el Hospital Infantil de Filadelfia.
Revisión del estudio publicado en Nature
Siete expertos que revisaron los detalles para Science y Retraction Watch afirmaron que Qiu y su equipo minimizaron los riesgos del ensayo y siguieron adelante pese a las escasas probabilidades de éxito.
También pidieron una revisión completa de los datos presentados para el artículo de Nature, señalando que algunos resultados podrían justificar una retractación.
El caso también plantea preguntas sobre si tratamientos tan arriesgados deberían probarse inicialmente en pacientes con afecciones no mortales.
Investigación abierta por una universidad china
En respuesta a la denuncia, la Escuela de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái dijo en un comunicado que "ha creado un grupo de trabajo especial para llevar a cabo una investigación exhaustiva sobre el incidente".
La Escuela de Medicina "se opone firmemente a la realización de investigación científica médica en violación de la ética de la investigación científica", aseguró.
El comunicado agregó que se tomarían "medidas severas" de acuerdo con las conclusiones de la investigación.
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